BV-101 est un nouveau vecteur de thérapie génique à virus adéno-associé (AAV) conçu exclusivement qui s’attaque simultanément au dysfonctionnement métabolique des neurones malades et contribue à l’élimination de la protéine huntingtine mutante. Il a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en 2019.
BrainVectis vient d’obtenir le feu vert de l’ANSM (L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), l’Autorité nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, ainsi que l’approbation du protocole d’essai par la comité d’éthique responsable. La société peut maintenant commencer à recruter des participants, l’essai devant commencer au quatrième trimestre 2022.
La société estime qu’en cas de succès, cette nouvelle approche pourrait également avoir un impact plus large sur la manière dont d’autres maladies neurodégénératives seront traitées à l’avenir.
Fournit une neuroprotection
Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé pour la maladie de Huntington (MH), une maladie neurodégénérative héréditaire rare qui touche environ 62 000 personnes dans l’Union européenne. La maladie est causée par une mutation anormalement répétée du gène huntingtin qui provoque des agrégats de protéines anormaux dans les cellules nerveuses. Elle provoque une variété de symptômes progressifs, entraînant une détérioration physique et mentale complète, les symptômes commençant généralement chez les adultes âgés de 30 à 50 ans, mais pouvant également survenir à un âge plus précoce.
Dans des études précliniques chez la souris, le BV-101 a démontré sa capacité à réparer les voies essentielles du cholestérol, à fournir une neuroprotection et à restaurer les performances physiques en délivrant le CYP46A1, une enzyme importante dans le cerveau qui est réduite chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
Basé à Paris, l’essai clinique de phase 1/2 du BV-101 sera une étude ouverte d’escalade de dose visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité initiale de l’administration du BV-101 chez 12 à 18 sujets adultes atteints de la maladie de Huntington (MH ).
« nousContrairement à d’autres tentatives de traitement de la maladie de Huntington, le BV-101 vise à restaurer le métabolisme du cholestérol, à réduire la chasse aux mutants et à améliorer la fonction nerveuse. Fait important, BV-101 n’a pas affecté les niveaux normaux de protéine huntingtine dans les cellules. »déclare Nathalie Cartier-Lacave, MD, fondatrice de BrainVectis et maintenant vice-présidente, leader du secteur de la neurobiologie, chez AskBio. « Si cela s’avère fructueux, nous avons le potentiel de modifier l’évolution dévastatrice de la maladie qui provoque un grave déclin cognitif et fonctionnel. »nous
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une filiale détenue à 100% et exploitée de manière indépendante par Bayer AG qui a été acquise en octobre 2020, est une société de thérapie génique entièrement intégrée avec un portefeuille de programmes cliniques couvrant un large éventail de maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques. indice de maladie.
Basée à Paris, BrainVectis se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique pour les maladies neurodégénératives en ciblant les voies du cholestérol dans le cerveau, la spin-out INSERM (Institut national de la santé et de la recherche médicale) ayant été acquise par AskBio en avril de la même année. . .
« Un fauteur de troubles incurable. Praticien de la télévision. Évangéliste de Twitter subtilement charmant. Entrepreneur de toujours. »
