BrainVectis AskBio lance des essais cliniques pour la thérapie génique de la maladie de Huntington

BV-101 est un nouveau vecteur de thérapie génique à virus adéno-associé (AAV) conçu exclusivement qui s’attaque simultanément au dysfonctionnement métabolique des neurones malades et contribue à l’élimination de la protéine huntingtine mutante. Il a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en 2019.

BrainVectis vient d’obtenir le feu vert de l’ANSM (L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), l’Autorité nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, ainsi que l’approbation du protocole d’essai par la comité d’éthique responsable. La société peut maintenant commencer à recruter des participants, l’essai devant commencer au quatrième trimestre 2022.

La société estime qu’en cas de succès, cette nouvelle approche pourrait également avoir un impact plus large sur la manière dont d’autres maladies neurodégénératives seront traitées à l’avenir.

Fournit une neuroprotection

Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé pour la maladie de Huntington (MH), une maladie neurodégénérative héréditaire rare qui touche environ 62 000 personnes dans l’Union européenne. La maladie est causée par une mutation anormalement répétée du gène huntingtin qui provoque des agrégats de protéines anormaux dans les cellules nerveuses. Elle provoque une variété de symptômes progressifs, entraînant une détérioration physique et mentale complète, les symptômes commençant généralement chez les adultes âgés de 30 à 50 ans, mais pouvant également survenir à un âge plus précoce.

Dans des études précliniques chez la souris, le BV-101 a démontré sa capacité à réparer les voies essentielles du cholestérol, à fournir une neuroprotection et à restaurer les performances physiques en délivrant le CYP46A1, une enzyme importante dans le cerveau qui est réduite chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington.

Rochelle Samuel

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