Vertex Pharmaceuticals développe une thérapie cellulaire pour le diabète de type 1 qui remplace les cellules productrices d’insuline perdues à cause de la maladie chronique. En versant 320 millions de dollars pour obtenir ViaCyteVertex met la main sur la société qui a été la première à démontrer cet exploit lors de tests cliniques.

Vertex, basé à Boston, définit l’accord d’acquisition annoncé lundi comme un complément à ses propres efforts de recherche. La société privée ViaCyte apporte des outils, des technologies et des actifs supplémentaires, a déclaré le PDG de Vertex, Reshma Kewalramani, dans une déclaration préparée.

Dans le diabète de type 1, le système immunitaire détruit les cellules des îlots du pancréas qui produisent l’insuline. Les patients ont besoin de doses régulières d’insuline, soit par injection, soit par perfusion à partir d’une pompe à insuline, pour maintenir les niveaux de l’hormone régulatrice du glucose.

Le candidat de thérapie cellulaire pour le diabète de type 1 Vertex, VX-880, est constitué de cellules d’îlots cultivées en laboratoire. Ces cellules sont introduites dans le patient avec un traitement immunosuppresseur pour empêcher le système immunitaire de les rejeter. Lors de la réunion annuelle de l’American Diabetes Association le mois dernier, Vertex données présentées des deux patients qui ont reçu la moitié de la dose cellulaire ciblée. Les deux patients ont montré des changements dans la glycémie. Un patient a atteint l’indépendance de l’insuline 270 jours après l’administration tandis que l’autre a montré une réduction de 30 % de l’insuline injectée ou injectée au jour 150.

Vertex a ajouté le VX-880 à sa piste en 2019, a payé 950 millions de dollars à l’avance pour acquérir la startup Semma Therapeutics. Au moment de l’accord, Semma était encore préclinique. L’étude de phase 1/2 en cours a un recrutement ciblé de 17 patients. Passé autorisé à continuer la semaine dernière avec une résolution détention clinique placé sur l’étude en mai; La FDA a déclaré à l’époque qu’il n’y avait pas suffisamment d’informations pour soutenir l’augmentation de la dose.

ViaCyte, basé à San Diego, a trois programmes en développement pour le diabète de type 1. Le plus avancé est VC-02, une cellule d’îlot dérivée de cellules souches placée dans une poche implantable. Ces poches sont connectées aux vaisseaux sanguins du patient, leur permettant d’interagir avec les cellules transplantées. En juin 2021, ViaCyte a rapporté données cliniques à neuf mois ont démontré que les cellules transplantées produisaient de l’insuline chez les premiers patients traités avec cette approche.

Comme la thérapie Vertex, VC-02 nécessite des médicaments immunosuppresseurs pour prévenir le rejet. Un deuxième programme ViaCyte, VC-01, peut réduire ce risque avec une poche conçue pour empêcher les cellules immunitaires du patient d’entrer en contact direct avec les cellules des îlots transplantés. ViaCyte a présenté des données supplémentaires pour les deux programmes lors de la réunion de l’American Diabetes Association en juin. Les résultats sont importants pour démontrer le potentiel thérapeutique des cellules dans le diabète de type 1, selon l’analyste William Blair Raju Prasad.

« Ensemble, les données démontrent – pour la première fois chez l’homme – que les cellules progénitrices pancréatiques fonctionnellement implantées peuvent se différencier en cellules d’îlots matures, sensibles au glucose et productrices d’insuline (endogènes) », a écrit Prasad dans une note envoyée aux investisseurs. .

L’intérêt principal de Vertex pour ViaCyte pourrait être son troisième programme, qui pourrait éliminer le besoin d’un traitement immunosuppresseur. Les cellules de cette thérapie expérimentale, VCTX210, ont été modifiées avec la technologie CRISPR pour éviter la détection par le système immunitaire. ViaCyte développe le VCTX210 sous une partenariat avec CRISPR Therapeutics. La société suisse d’édition de gènes est déjà partenaire de Vertex. Les deux sociétés collaborent sur des traitements d’édition de gènes pour deux troubles sanguins, la drépanocytose pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Cette collaboration s’est également étendue à deux pathologies musculaires, la myopathie de Duchenne et la dystrophie myotonique de type 1.

Prasad voit la synergie entre les approches du diabète de type 1 de Vertex et de ViaCyte en raison des similitudes dans la technologie, le développement et la fabrication des deux thérapies cellulaires. Les similitudes profiteront à CRISPR Therapeutics et Vertex dans le développement de thérapies éditées par CRISPR avec un risque réduit de déclencher une réponse immunitaire, a-t-il déclaré.

Cependant, l’acquisition de ViaCyte doit encore passer par des rassemblements antitrust. La Federal Trade Commission s’est inquiétée des effets anticoncurrentiels de certaines fusions pharmaceutiques, en discutant récemment du sujet lors d’une atelier virtuel le mois dernier. D’autres entreprises développent de nouveaux traitements innovants pour le diabète de type 1. Beta Bionics a également atteint des essais cliniques avec des dispositifs médicaux conçu pour assumer le rôle du pancréas du patient. Les candidats-médicaments de Provention Bio sont actuellement en cours d’examen par la FDA. La technologie dont ViaCyte est probablement la plus proche est celle des sachets de cellules en cours de développement sous la société canadienne Sernova. Ces poches, conçues pour abriter des cellules thérapeutiques qui peuvent offrir des alternatives de dosage quotidien aux médicaments, sont en développement clinique précoce dans le diabète de type 1.

Photo : David L. Ryan/Le Boston Globe, via Getty Images